أخبار
ثورة طبية : علاج جيني يعكس فقدان السمع في أسابيع فقط
كشفت دراسة جديدة أن حقنة واحدة من علاج جيني ثوري يمكن أن تعكس فقدان السمع لدى البشر في غضون أسابيع.
العلاج المتطور حسّن السمع لدى الأطفال والبالغين الذين يعانون من صمم خلقي أو ضعف سمع شديد. وفي تجربة سريرية، استعادت فتاة تبلغ من العمر 7 سنوات تقريباً كامل سمعها، حسبما أفاد باحثون من معهد كارولينسكا في السويد.
وأظهرت الدراسة السريرية، التي نُشرت في مجلة Nature Medicine، أن حقن نسخة سليمة من جين يُعرف باسم OTOF في الأذن الداخلية أدى إلى تحسّن سمع جميع المشاركين العشرة.
شملت التجربة الصغيرة أشخاصًا يعانون من نوع وراثي من الصمم أو ضعف السمع الشديد الناتج عن طفرات في جين OTOF.
تتسبب هذه الطفرات في نقص بروتين يُدعى "أوتوفيرلين"، وهو عنصر أساسي في نقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ.
وعلى الرغم من أن العلاج أثبت فعاليته بشكل أفضل لدى الأطفال، أشار الباحثون إلى أنه يمكن أن يفيد البالغين أيضًا.
في هذه التجربة، استخدم العلماء نسخة اصطناعية وغير ضارة من الفيروس المُرتبط بالغدة (AAV) لنقل نسخة سليمة من الجين إلى الأذن الداخلية من خلال حقنة واحدة.
ظهرت آثار العلاج لدى أغلب المرضى بسرعة، حيث تعافى السمع لديهم خلال شهر واحد فقط.
وبعد ستة أشهر، لاحظ الباحثون تحسناً ملحوظاً في السمع لدى جميع المشاركين، حيث انخفض متوسط مستوى الصوت الذي يمكنهم سماعه من 106 ديسيبيل إلى 52 ديسيبيل.
وأظهرت الدراسة أن الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و8 سنوات استجابوا بشكل أفضل للعلاج.
واحدة من المشاركات، فتاة عمرها 7 سنوات، استعادت سمعها بالكامل تقريباً، وأصبحت قادرة على إجراء محادثات يومية مع والدتها خلال 4 أشهر من العلاج.
قالت "ماولي دوان"، إحدى الباحثات المشاركات في الدراسة من معهد كارولينسكا:
"هذه أول مرة يتم فيها اختبار هذا العلاج على مراهقين وبالغين. تحسن السمع بشكل كبير لدى العديد من المشاركين، وهو أمر يمكن أن يُحدث تأثيراً عميقاً على جودة حياتهم. سنواصل الآن متابعة هؤلاء المرضى لرصد مدى استدامة التأثير."
كما وجد الباحثون أن العلاج كان آمنًا ومحتملًا بشكل جيد، ولم يُبلّغ عن أي تفاعلات خطيرة خلال فترة المتابعة التي استمرت من 6 إلى 12 شهرًا.
كانت أكثر الأعراض الجانبية شيوعًا هي انخفاض مؤقت في عدد خلايا النيوتروفيل – أحد أنواع خلايا الدم البيضاء في جهاز المناعة.
وأضافت الدكتورة دوان:
"جين OTOF هو مجرد البداية"، مشيرة إلى أن الباحثين يعملون الآن على استهداف جينات أخرى شائعة تسبب الصمم مثل GJB2 وTMC1.
"هذه الحالات أكثر تعقيداً في العلاج، لكن الدراسات على الحيوانات أظهرت نتائج واعدة حتى الآن. ونحن واثقون من أن المرضى الذين يعانون من أنواع مختلفة من الصمم الوراثي سيتمكنون يومًا ما من تلقي علاج فعّال."
تابعوا آخر الأخبار من icon news على WhatsApp
تابعوا آخر الأخبار من icon news على Telegram
نسخ الرابط :
آخر الاخبار
مقالات أخرى من تصنيف : علوم وتكنولوجيا
