أخبار
علاج طفرات نادرة تسبب “السكري الكلوي الكاذب”
أثبت فريق دولي من الباحثين أن دواءً واحداً مستخدَماً بالفعل في علاج أمراض الكلى قادر على تثبيت جميع الأشكال المتحولة تقريباً من بروتين بشري، بصرف النظر عن موقع الطفرة.
الدراسة، التي نُشرت في مجلة “Nature Structural & Molecular “Biology، كشفت أن الدواء تولفابتان يستطيع تثبيت مستقبل الفازوبريسين V2 (V2R) المسؤول عن تنظيم عمل الكلى. إذ يؤدي أي خلل في هذا المستقبل إلى الإصابة بمرض نادر يُعرف” السكري الكلوي الكاذب”، والذي يسبب عطشاً شديداً وإفراز كميات كبيرة من البول المخفف.
وللوصول إلى هذه النتيجة، صمّم العلماء نحو 7 آلاف متغير من المستقبل واختبروا عليها تأثير الدواء. وأظهرت النتائج أن تولفابتان أعاد النشاط الطبيعي للمستقبل في 87% من الطفرات غير المستقرة، بما في ذلك 60 من أصل 69 طفرة معروفة لدى المرضى.
وقال الدكتور تايلور ميغيل، كبير الباحثين في الدراسة: “الطفرات تتسبب في اختناق بروتيني يمنع المستقبل من الوصول إلى سطح الخلية، لكن تولفابتان يحافظ على استقراره فترة كافية تسمح له بالمرور والوصول إلى سطحها”.
ويرى الباحثون أن هذا الاكتشاف يمهد لنهج جديد في معالجة الأمراض النادرة، إذ يتيح إمكانية تثبيت البروتين بغض النظر عن الطفرة المسببة له. ويضيف البروفيسور بن لينر، رئيس فريق مركز التنظيم الجيني ومعهد سانجر: “إذا ثبتت فعالية هذه المقاربة مع بقية أعضاء عائلة مستقبلات GPCR، فإن ذلك سيختصر بشكل كبير زمن تطوير الأدوية، عبر البحث عن مركبات عامة لتثبيت البروتين بدلاً من تصميم جزيئات خاصة بكل طفرة”.
| لمتابعة أهم وأحدث الأخبار انضموا إلينا عبر قناتنا على واتساب (channel whatsapp) .اضغط هنا
نسخ الرابط :
مقالات أخرى من تصنيف : علوم وتكنولوجيا
