لأول مرة على الإطلاق، نجح العلاج الجيني في شفاء طفل مصاب بحالة وراثية نادرة من العمى
!
يمنح هذا الإنجاز الرائع الأمل للمصابين بعمى ليبر الخلقي (LCA)، وهو شكل حاد من ضمور الشبكية ناتج عن خلل في جين AIPL1، والذي عادةً ما يؤدي إلى العمى القانوني منذ الولادة.
في دراسة رائدة، خضع أربعة أطفال تتراوح أعمارهم بين عام وعامين من الولايات المتحدة الأمريكية وتركيا وتونس لعملية جراحية طفيفة التوغل استغرقت ساعة في مستشفى جريت أورموند ستريت بلندن. تضمن العلاج حقن نسخ سليمة من جين AIPL1 المعيب، الذي يحمله فيروس غير ضار، مباشرةً في شبكية العين، وهي النسيج الحساس للضوء في الجزء الخلفي من العين.
يُعد هذا الجين أساسيًا لوظيفة مستقبلات الضوء، وهي خلايا في شبكية العين تُحوّل الضوء إلى إشارات كهربائية يُفسرها الدماغ على أنها رؤية.
استهدف العلاج الجيني عينًا واحدة لكل مريض للحد من مخاطر السلامة المحتملة، وخضع الأطفال للمراقبة لمدة خمس سنوات بعد العملية. ووُصفت النتائج بأنها "مذهلة للغاية"، حيث أظهر جميع الأطفال الأربعة تحسنًا ملحوظًا في الرؤية.
أصبح بإمكانهم الآن رؤية الأشكال، وتحديد مواقع الألعاب، والتعرف على وجوه والديهم، وفي بعض الحالات، حتى القراءة والكتابة - وهي إنجازات كانت تُعتبر في السابق مستحيلة بالنسبة للأفراد المصابين بهذه الحالة. قبل العلاج، لم يكن بإمكان هؤلاء الأطفال سوى التمييز بين الضوء والظلام، وحتى هذا البصر المحدود كان من المتوقع أن يتدهور أكثر.
روى والدا أحد الأطفال كيف أن ابنهما، الذي لم يُظهر سابقًا أي رد فعل تجاه الأشياء القريبة من وجهه، أصبح الآن يسرق الهواتف من جيوب المعلمين مازحًا، في دليل على قدرته الجديدة على الرؤية والتفاعل مع العالم من حوله. ووصف والد آخر اللحظة المؤثرة عندما تفاعل طفله، لأول مرة، مع ضوء الشمس، في إشارة واضحة إلى أن العلاج قد أعاد إليه بعضًا من الإدراك البصري. بعد نجاح التجربة الأولية، تلقى أطفال آخرون العلاج، مما يعزز فرص نجاح هذا النهج المبتكر.
تابعوا آخر الأخبار من icon news على WhatsApp تابعوا آخر الأخبار من icon news على Telegramنسخ الرابط :
